近日，主题为“有力人生不将就”的重症肌无力医患深度交流会传来消息：国内重症肌无力诊疗在治疗工具、循证证据和诊疗理念上已基本与国际最新实践同频，国际上已有的创新治疗方式国内大多已经上市，且部分已进入医保。
与会专家认为，当国内重症肌无力治疗已拥有不断丰富的创新疗法手段，患者真正的挑战正在从“有没有新手段可用”，转向“能否在合适的时机用上合适的方案，并把好状态长期守住”。
治疗目标升级：从“控制危象”到“双达标”
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。
重症肌无力的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”，再到“双达标”的升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》在结合国内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊表示：“新版指南反映了重症肌无力治疗理念的重要变化。我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。”
近年来，多款靶向生物制剂在国内获批。罗苏珊分析，新型靶向治疗的真正临床价值在于由医生结合疾病状态、既往治疗、治疗负担和患者生活需求，帮助患者在合适的时机获得规范治疗，早期达标可以帮助患者更快回到日常生活。
生物靶向治疗时代，让治疗进步转为患者的“有力人生”
长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统疗法为主。这虽能在一定程度上缓解症状，但普遍存在起效较慢、长期使用易带来体重增加、感染风险升高等问题。
如今，重症肌无力临床诊疗已进入生物靶向治疗时代，然而，治疗手段的丰富不意味着患者获益被充分释放。2026年发布的《中国重症肌无力患者健康报告》显示，目前患者仍以传统药物治疗为主，新型靶向药物使用率有提升，但整体占比仍偏低。
如何让治疗进步转化为患者的“有力人生”？专家分析，这背后既有疾病认知、区域资源差异等因素，也有治疗费用、往返医院时间和长期治疗便利性等现实障碍。
“临床上常见的是，患者已出现疾病反复，却因为觉得‘还能忍’而没及时和医生讨论下一步。”罗苏珊医生表示，患者在早期或病情加重时应及时接受专科评估，在治疗过程中，应通过规律随访观察症状变化。
罗苏珊还提醒，许多患者完成首次诊断和治疗后，需要回到当地继续管理。要注意的是，达标状态要持续测量。MG-ADL量表覆盖说话、吞咽等8项日常能力，患者每周自评一次即可直观判断病情：0或1分是理想达标成绩；评分升高≥2分提示病情波动，应尽快复诊，与医生沟通调整方案。
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